La innovación prosigue su ágil curso a medida que la pesquisa básica en universidades, hospitales y laboratorios, financiada tanto por contribuciones de la industria como por otras fuentes, realiza nuevos hallazgos sobre los tejidos y órganos de los seres vivos. Actualmente la pesquisa de los laboratorios de las compañías farmacéuticas centra su interés en el hallazgo de tratamientos mejorados para el cáncer, las afecciones del sistema nervioso central, las afecciones virales como el síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA), la artritis y las afecciones del aparato circulatorio.
El hallazgo de la estructura del ácido desoxirribonucleico (ADN) a comienzos de la década de 1950 hizo posible el avance de nuevas técnicas que han llevado a la producción de prostaglandinas, interferón, nuevas vacunas, el componente de coagulación sanguínea y muchos otros compuestos bioquímicos complejos que antes eran difíciles o imposibles de fabricar. Los jefes de las compañías farmacéuticas entienden completamente la relevancia de la ingeniería genética para el avance de nuevos fármacos en la actualidad y en el futuro.
El uso de animales vivos en la pesquisa médica es fuente de controversia. A pesar de que los farmacólogos han desarrollado y siguen desarrollando técnicas para prevenir su uso, los animales vivos (básicamente ratas y ratones) siguen siendo cruciales para muchos procedimientos. Los organismos de control médico insisten en que se deben emplear dos especies diferentes para evidenciar la posible toxicidad de una nueva sustancia antes de conferir la autorización para comenzar ensayos clínicos.
La primera etapa de estos ensayos supone la participación voluntaria de personas sanas que reciben un breve tratamiento del nuevo fármaco. Si no aparecen conflictos, el organismo oficial que entregó la autorización permite el comienzo de la segunda etapa de los ensayos, en la que unos pocos consejeros especializados prueban el producto con un conjunto seleccionado de pacientes. Basándose en sus recomendaciones, la compañía puede solicitar autorización para llevar a cabo la tercera etapa de los ensayos, de carácter más amplio. Si esta última etapa produce resultados confortables, se solicita la autorización del fármaco. En algunos casos es necesario repetir un procedimiento parecido en aquellos países donde se quiera comercializar.
Generalmente los ensayos se llevan a cabo en hospitales, donde es posible estructurar ensayos denominados ‘de doble ciego’. Los pacientes se organizan en dos o tres conjuntos; uno de ellos recibe el fármaco que se quiere probar, otro recibe un placebo (una sustancia inactiva) y a veces un tercer conjunto recibe otro producto con el que se quiere comparar el nuevo fármaco. Los tres compuestos se presentan de forma que ni el paciente ni el médico puedan discernirlos. Sólo el farmacéutico del hospital sabe qué conjunto recibe cada compuesto y no divulga los resultados hasta el final del ensayo, en el momento en que los médicos hayan evaluado los resultados clínicos. En el caso de medicinas para animales, se realizan ensayos semejantes que son llevados a cabo por veterinarios.
Actualmente la mayoría de los gobiernos occidentales considera que un requisito para la producción y distribución de fármacos seguros y eficaces es que la industria farmacéutica continúe en manos de la compañía privada. Otro requisito es la instauración de organismos gubernamentales de vigilancia compuestos por entendidos y con poderes para conferir o negar la autorización a las compañías farmacéuticas para comercializar sus artículos, conforme criterios de calidad de los mismos y seguridad para los pacientes. Estos organismos de control son los culpables de imposibilitar abusos o irresponsabilidades por parte de los fabricantes, con lo que disminuyen la oportunidad de que aparezcan peligros para la salubridad y se produzcan desastres como el de la talidomida.
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